北京加速建罕见病药品“白名单”制度

　　建立全过程“白名单”，北京加速建设罕见病药品保障先行区。8月7日，北京市药品监督管理局(以下简称“北京市药监局”网站发布关于对《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行(征求意见稿》公开征求意见的公告。征求意见稿探索建立罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，让**患者便捷用上境外已上市、**尚无注册上市的罕见病药品。

　　根据征求意见稿，北京建立医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。实现经**药监局批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在**批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用。实现来源可查，去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

　　罕见病临床急需药品通关无需进行进口检验。对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，药品进口“白名单”企业可以结合医疗机构需求在北京天竺综合保税区保税备货，以保障罕见病患者**的连续性。此外，按照全过程管理的要求，北京市药监局将建设罕见病临床急需药品临时进口追溯系统。

　　保障措施方面，《实施方案(征求意见稿》提出，引导社会参与，拓宽保障渠道，探索采取普惠健康险等方式减轻患者**负担，鼓励医疗机构、药品进口企业、保险机构通过商业保险提供医责险、罕见病**风险补偿等保险服务；鼓励创新研发，支持产业发展，探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地，支持境外罕见病药品在京注册上市。

　　罕见病指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。2023年11月，**院批复同意“在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在**注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。今年以来，在北京市药监局的指导支持下，首都机场临空经济区管委会与医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业协作，已促成园区企业完成了两款罕见病药品进口、保税存储和交付使用的临床急需全流程操作。

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